Das Verändern von Erbgut nach dem „Copy and Paste“-Prinzip weckt bei Medizinern und Bioingenieuren große Hoffnungen. Schon Charpentier sah vorher, dass die Genschere dabei helfen könnte, Erbkrankheiten zu heilen, gefährliche Krankheitserreger zu bekämpfen oder widerstandsfähigere Pflanzen zu züchten.
Adieu Muskeldystrophie?
Seit der Veröffentlichung der Methode testen Forscher weltweit die Möglichkeiten dieses neuen Werkzeugs – und entwickeln es dabei kontinuierlich weiter. So haben Wissenschaftler die Genschere bereits dazu genutzt, Mäuse von der erblich bedingten Muskeldystrophie Duchenne zu heilen. Außerdem gelang es ihnen, in menschlichen Zellen eine Alzheimer-Mutation zu korrigieren und den Gendefekt der Sichelzellen-Anämie zu reparieren.
Auch gegen hartnäckige Viren in unserem Körper könnte sich CRISPR/ Cas9 als nützlich erweisen: Jüngst haben Forscher mit dieser Methode Herpesviren in menschlichen Zellen den Garaus gemacht. Dafür modifizierten sie die Genschere so, dass sie an entscheidenden Teilen des Virengenoms ansetzt und diese durch Mutationen funktionsunfähig macht. „Unsere Erkenntnisse könnten die Entwicklung von effektiven therapeutischen Strategien gegen humane Herpesviren sowohl bei latenten als auch bei aktiven Infektionen erlauben“, hofft Studienleiter Robert Lebbink von der Universität Utrecht.
Ende den Malaria-Mücken
Darüber hinaus bietet die Genschere theoretisch die Möglichkeit, Krankheitsüberträger auszumerzen: zum Beispiel Mücken oder andere Blutsauger, die Malaria, Dengue-Fieber oder das Zika-Virus übertragen. Die Idee: Mithilfe eines modifizierten CRISPR-Verfahrens könnten Stechmücken so manipuliert werden, dass sie an ihre Nachkommen eine Unfruchtbarkeit vererben.
Dafür müsste ihr Genom zunächst an entscheidender Stelle modifiziert werden. In einem zweiten Schritt könnte durch den sogenannten Gene-Drive-Ansatz sichergestellt werden, dass sich das Unfruchtbarkeitsgen überproportional stark vererbt – und der Bestand dadurch schließlich zum Einbruch gebracht wird. Die Bill & Melinda Gates Foundation arbeitet bereits an der Entwicklung einer derartigen Technik. Ihr Ziel: Den Überträger von Malaria, die Anopheles-Mücke, zu bekämpfen.
Eingriff in die Keimbahn
Mit der Genschere eingebrachte Veränderungen vererbbar zu machen, ist jedoch hoch umstritten – erst recht, wenn solche Eingriffe beim Menschen geschehen. Modifizieren Wissenschaftler die Gene eines menschlichen Embryos, wirkt sich dies auf alle Zellen und Gewebe des entstehenden Menschen aus, auch auf seine Ei- und Samenzellen.
Damit aber werden die Veränderungen an seine gesamten Nachkommen weitergegeben. Bei uns sind solche Eingriffe in die Keimbahn beim Menschen tabu. In China haben Forscher mit CRISPR/ Cas9 jedoch bereits Genabschnitte in menschliche, wenn auch nicht lebensfähige Embryonen eingeschleust – mit gemischtem Erfolg.
Daniela Albat
Stand: 27.01.2017
