Einem Kieler Wissenschaftlerteam ist es gelungen, einen bislang unbekannten Transportweg für ein wichtiges Enzym in der Zelle zu identifizieren. Diese Erkenntnisse könnten zu neuen Therapien gegen Morbus Gaucher führen, einer Krankheit, bei der dieses Protein defekt ist. Sie ist zwar relativ selten, verläuft aber oft schon im Kindesalter tödlich.
Morbus Gaucher ist eine vererbbare Fettspeichererkrankung. Fette aus der Zellmembran können nicht abgebaut werden, sondern reichern sich in den Zellen an und führen so zu einer Vergrößerung der Organe wie Leber und Milz.
Im gesunden Zustand spaltet das untersuchte Enzym die Fette und wird von einem Rezeptor, dem biochemischen „Spediteur“, in die Lysosomen transportiert, den so genannten „Recyclingfabriken“ der Zelle, wo diese Fette abgebaut werden. Die Entdeckung des neuen Transportweges und des Rezeptors birgt nun unter anderem die Chance, Medikamente gegen Morbus Gauches einfacher herzustellen.
„Zu wissen, wie dieses Enzym transportiert wird, ermöglicht es, den Transport zu steuern“, so Professor Paul Saftig von der Universität zu Kiel in der Fachzeitschrift Cell. „Durch gezielte Manipulation kann so das Enzym zum Beispiel aus der Zelle herausbefördert, dort abgefangen und dann in großen Mengen zu therapeutischen Zwecken eingesetzt werden.“
Forschung geht weiter
Diese Erkenntnisse sind aber nicht nur im Hinblick auf therapeutische Maßnahmen zur Bekämpfung dieser Erkrankung, sondern auch für das generelle wissenschaftliche Verständnis von zellulären Transportprozessen von großer Bedeutung. Inwieweit auch andere zelluläre Eiweiße den neu identifizierten Transportweg benutzen und ob ein fehlerhafter Transport auch mit anderen Erkrankungen verbunden ist, wird derzeit im Labor von Saftig untersucht.
Saftig ist der Leiter der Arbeitsgruppe für Transgene Maus- und molekulare Zellbiologie. Mit beteiligt an der Studie waren Judith Blanz, Michael Schwake und Jenny Schröder.
(idw – Universität zu Kiel, 20.11.2007 – DLO)
