Alzheimer, Parkinson oder Creutzfeld-Jakob: Bisher gibt es gegen diese fortschreitenden Krankheiten kein Heilmittel. Doch deutsche Forscher haben nun einen vielversprechenden Wirkstoffkandidaten entwickelt, der bei allen drei Krankheiten die schädlichen Proteinablagerungen verhindern könnte. In einer Ausgründung wollen die Forscher das Mittel nun bis zur Marktreife bringen.
Neurodegenerative Erkrankungen, wie beispielsweise Parkinson, Alzheimer und Creutzfeld-Jakob betreffen das Nervensystem. Meist schreiten diese Krankheiten langsam voran und führen unweigerlich dazu, dass die Patienten verschiedene geistige und körperliche Fähigkeiten verlieren. Vielen dieser Erkrankungen liegen Proteinablagerungen zu Grunde, die zu einer Schädigung der Nervenzellen im Gehirn führen. Bei Parkinson sind es sogenannte Synuclein-Proteine, bei Alzheimer Amyloid-Beta-Plaques und bei Creutzfeld-Jacob werden Ablagerungen durch fehlgefaltete Prion-Proteine verursacht. Bislang gibt es keine Therapie, die diese Krankheiten stoppen kann. Wissenschaftler der Ludwig-Maximilians-Universität München und des Max-Planck-Instituts für biophysikalische Chemie in Göttingen haben nun einen Wirkstoffkandidaten entwickelt, der diese für die Gehirnzellen toxischen Ablagerungen verhindert, bevor sie entstehen.
Neuer Wirkstoff gegen Parkinson und Co
Für ihre Studie verabreichten die Forscher den neuen Wirkstoff anle 138b Test-Mäusen, die entweder an Parkinson oder an Creutzfeld-Jakob erkrankt waren mit der Nahrung. Das Ergebnis: Die mit anle138b behandelten Mäuse lebten signifikant länger und konnten ihre Bewegungen deutlich besser koordinieren als ihre unbehandelten kranken Artgenossen.
In den für die Wirkung benötigten Dosen ist der Wirkstoff zudem sehr gut verträglich und passiert die Blut-Hirn-Schranke sehr effizient, wie die Forscher berichten. So erreiche er im Gehirn einen hohen Wirkspiegel bei niedriger Dosis.
Neu dabei ist, dass der Wirkstoff sich direkt und spezifisch an oligomere Proteinformen ansetzt – an Proteine, die bereits begonnen haben, sich zu mehreren zu verbinden, aber die noch nicht die Größe der schädlichen Plaques erreicht haben. So verhindert er frühzeitig, dass große Proteinablagerungen und neue Oligomere entstehen. Die Schädigung der Nervenzellen wurde dabei in bisher nicht erreichtem Ausmaß verzögert und die krankheitsfreie Phase verlängert, fassen die Wissenschaftler die Ergebnisse zusammen.
Der Wirkstoff auf dem Weg zum Medikament
Nach Ansicht der Forscher könnten mit anle138b in der Zukunft Krankheiten wie Parkinson möglicherweise gebremst oder sogar gestoppt werden. Die neue Substanz ist zudem nicht nur bei Parkinson wirksam: Versuche der Wissenschaftler zeigen, dass anle138b auch bei Creutzfeldt-Jakob wirkungsvoll das Zusammenlagern krankmachender Protein-Verklumpungen verhindert und behandelte Mäuse deutlich länger überleben. Ebenso sind die Ergebnisse in Mausmodellen für die Alzheimer Erkrankung ermutigend.
In der gemeinsamen Ausgründung MODAG GmbH wollen die Wissenschaftler nun den Wirkstoff anle138b zur Marktreife weiterentwickeln. „Die MODAG lässt mich aufgrund ihrer bisherigen Studienergebnisse ernsthaft hoffen, dass wir gemeinsam mit einem neuen Wirkstoff die dringend notwendige Hilfe für Parkinson- und Alzheimer-Patienten durch eine frühzeitige und sichere Therapie ermöglichen können“, sagt Thorsten Matthias, Geschäftsführer der MODAG.
(Max-Planck-Gesellschaft, 25.02.2014 – KEL)
