Statt Spritze: Künftig könnte eine Gentherapie Patienten mit altersbedingter Makuladegeneration (AMD) helfen. Denn sie bremst die feuchte Variante dieser Netzhauterkrankung, wie erste Ergebnisse einer klinischen Studie nahelegen. Eine einmalige Geninjektion reicht demnach aus, damit die Retinazellen selbständig einen Wirkstoff gegen zerstörerisches Aderwachstum produzieren. Normalerweise müssen solche Mittel alle paar Wochen ins Auge der Betroffenen injiziert werden.
Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist eine der häufigsten Ursachen für eine Erblindung bei älteren Menschen. Diese durch eine fortschreitende Zerstörung der Netzhaut gekennzeichnete Erkrankung kommt in zwei unterschiedlichen Formen vor: Bei der trockenen Variante sterben Pigmentzellen in der Netzhaut ab. Bei der feuchten Form wachsen Blutgefäße in die Netzhaut ein und zerstören so das zentrale Sehen.
Während es für die trockene AMD bisher kein Heilmittel gibt, lässt sich die feuchte Form der Netzhauterkrankung durch spezielle Mittel aufhalten. Diese Antikörper oder Fusionsproteine hemmen einen Wachstumsfaktor namens VEGF und wirken so dem unkontrollierten Aderwachstum entgegen. Sie müssen dafür allerdings alle paar Wochen ins Auge injiziert werden – eine nicht ganz risikofreie und für die Patienten zudem unangenehme und lästige Prozedur.
Auge als Medikamentenproduzent
Auf der Suche nach einer unkomplizierteren Alternative ist der Fokus in letzter Zeit auch auf Gentherapien gerückt. Die Idee: Könnte man die Retinazellen so verändern, dass sie selbst Wachstumshemmer produzieren, blieben den Betroffenen die regelmäßigen Injektionen erspart. Forscher um Szilárd Kiss vom Weill Cornell Medical College in New York haben diesen Ansatz bereits erfolgreich in Tierversuchen getestet. Nun berichten sie von vielversprechenden Ergebnissen aus einer ersten Studie mit menschlichen Probanden.